De term 'orthomoleculair' werd voor het eerst gebruikt in 1968, door professor Linus Pauling. Orthos komt uit het Grieks en betekent: juist, recht of gezond, en orthomoleculair staat voor: de moleculen betreffende.
In de orthomoleculaire geneeskunde streeft men er dus naar met stoffen te werken die het lichaam zonder schade kan gebruiken en verwerken.

In de hedendaagse orthomoleculaire therapie onderzoekt de behandelaar waar de biochemie van de cliënt vastloopt. Daarna zal hij op zoek gaan naar oplossingen om de biochemische processen weer vlot te trekken. Dat kan met vitaminen, mineralen, probiotica, kruiden, aminozuren, vetzuren, maar ook met lifestyle interventies.

Om überhaubt enig inzicht in de biochemie van de cliënt te hebben, zal de behandelaar zich moeten verdiepen in de fysiologie, de pathologie en de biochemie van het lichaam. Hij zal niet alleen inzicht moeten hebben in werkingsmechanismen, maar ook in de samenhang tussen de verschillende systemen en biochemische processen.